全球首个！苏企创新产品获国家药监局受理

今天（6月9日），苏州工业园区生物医药企业苏州血霁生物科技有限公司所提交的“脐带血来源的巨核细胞注射液”新药临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。据悉，这是全球首个巨核细胞注射液的正式临床试验申请。

巨核细胞是骨髓中的一种造血细胞，相当于血小板的“生产工厂”。血小板在人体止血、凝血过程中起着至关重要的作用，当人体因为肿瘤等疾病导致血小板减少时，就容易出现出血风险，严重威胁健康。长期以来，献血是采集输血用血小板制剂的唯一途径。血霁生物研发的巨核细胞注射液，正是瞄准肿瘤引起的血小板减少症这一病症，有望成为现有血小板生成素（TPO）治疗和血小板输注方式的有力补充。

血霁生物此次新获受理的产品，通过使用干细胞分化获得同种异体巨核细胞，并且未经任何基因编辑。通凭借无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系，血霁生物能生产出高质量、大规模且稳定可控的巨核细胞。这种细胞产品安全稳定，不仅可以冻存复苏，还没有传染病和致瘤风险，能满足不同年龄段、不同疾病患者的血液输注需求，也无须长时间随访畸胎瘤问题。值得一提的是，该注射液还是全球首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）认可的儿科罕见病（RPDD）和孤儿药（ODD）双认定的巨核细胞注射液产品，可用于儿童和成人的巨大血小板综合征和先天性无巨核细胞血小板减少症治疗。同时，企业在同步开发其他相关适应证的管线。

如果该项目顺利获得国家药品监督管理局的默示许可，血霁生物将迅速启动正式临床试验。未来，这款创新药物有望成为通用型、现货型、价格可控、疗效持续时间长、临床价值高的全球首创（First-in-Class）药物，助力我国在巨核细胞和血小板的细胞治疗赛道上保持领先地位。

血霁生物成立于2021年，是全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司。通过体外诱导干细胞定向产生血小板，血霁生物以无须基因编辑、无饲养层细胞、无血清的体系打造最安全的再生血小板产品，致力于解决输血供需不平衡的难题。这意味着，未来输血可以不再单纯依赖献血。目前，公司血小板相关管线和产品布局涉及血小板药物递送、血小板裂解液、冷冻血小板注射液、再生人血小板裂解液培养基等，相关新药临床试验申请（IND）和正式临床试验正在“全速前进”。

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在实验室中，科学家们能把一个普通的细胞诱导成为多能干细胞，而诱导多能干细胞又可以发育成为身体中任何类型的细胞。这就好像受精卵10个月后会发育成一个婴儿，在这个过程中，胚胎干细胞接收到“信号”，特定条件下可以分化成多种类型的细胞，包括神经细胞、肌肉细胞和血液细胞等。血霁生物通过独特的技术，模拟人体内环境，让细胞完整经历“多功能造血干细胞—巨核细胞—血小板”的完整发育分化过程，可以把诱导多能干细胞转化成血小板。

（苏报融媒记者 董捷/文）

编辑：钱芳